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Home Ciencia y Tecnología Dr. Bueren, presentó los resultados del ensayo clínico de terapia génica para Anemia de Fanconi.

Dr. Bueren, presentó los resultados del ensayo clínico de terapia génica para Anemia de Fanconi.

Fanconi.pptxEl Dr. Juan Bueren presento un avance de los resultados del ensayo clínico de terapia génica en pacientes de Anemia de Fanconi, en la sesión presidencial del congreso de terapia génica de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT) celebrado en Chicago del 16 al 19 de mayo. Este ensayo en Fase 1/2, en el cual se han tratado hasta la fecha cinco pacientes, está coordinado por el Dr. Bueren, director de la División de Terapias Innovadoras del Sistema Hematopoyético en CIEMAT e investigador del CIBERER y de la Fundación Jiménez Díaz. El Dr. Julián Sevilla es el investigador principal del ensayo que se está realizando en el Hospital del Niño Jesús, Madrid, y en colaboración con el Hospital Vall d’Hebron de Barcelona.

El medicamento objeto del estudio, RP-102, ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la Anemia tipo A de Fanconi en los Estados Unidos y en Europa. El ensayo clínico ha sido aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, y ha recibido financiación del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad de España y el “Innovation I Program” de la Comisión Europea.

La evidencia clínica demuestra que este medicamento huérfano puede restaurar la función de la médula ósea de pacientes con anemia de Fanconi, en ausencia de tratamiento de acondicionamiento. Asimismo, la detección de leucocitos corregidos genéticamente demuestra la presencia de células corregidas en la medula ósea, lo que conduce a la estabilización hematológica de los pacientes. "El ensayo Fase 1/2 está arrojando importantes conclusiones. Primero, las células corregidas de su defecto genético están anidando en la medula ósea de los pacientes tratados, incluso en ausencia de acondicionamiento. En segundo lugar, se está observando una mejora de la estabilidad cromosómica en las células hematopoyéticas corregidas de estos pacientes. Tercero, en estos pacientes, la progresión natural del fallo de la médula ósea se está estabilizando. Finalmente, el aumento progresivo de leucocitos en sangre periférica corregidos de su defecto genético, indica que la terapia génica está restableciendo la funcionalidad de las células madre hematopoyéticas de médula ósea. Todo ello indica la estabilización de los recuentos de sangre periférica, que irían disminuyendo en estos pacientes en la ausencia de tratamiento.En base a estos resultados, se considera que este nuevo tratamiento podría constituir una prevención mínimamente toxica para el fallo de medula ósea en pacientes de anemia de Fanconi”, dijo el Dr. Bueren.

"En el futuro, planeamos utilizar un proceso optimizado con la adición de potenciadores de la transducción, y tratar a los pacientes en un momento más temprano en el curso de su enfermedad. Estas modificaciones probablemente permitirán respuestas más robustas”, dijo Gaurav Shah, M.D., CEO y presidente de Rocket Pharmaceuticals, Ltd., empresa que ha adquirido la licencia exclusiva y mundial sobre los derechos de RP-102. “Rocket continúa comprometido con el avance de la terapia estándar para anemia de Fanconi, y con el avance continuo de nuestros programas de desarrollo de cinco terapias génicas basadas en vectores lentivirales (LVV) y adenovirales (AAV). Continuaremos innovando y aspirando a crear nuevas opciones terapéuticas para enfermedades devastadoras.” En esta dirección, la Dra. Paula Río, investigadora del mismo departamento que el Dr. Bueren, fue invitada a presentar en este congreso sus prometedores resultados sobre nuevas técnicas de edición génica para el futuro tratamiento de los pacientes con anemia de Fanconi.

Fuente: Ciemat (Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas) a 21 de mayo del 2018

La Anemia de Fanconi – Introducción

La Anemia de Fanconi - Aspectos clínicos

Síndrome de Fanconi

 

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Ciencia y Tecnología

Trasplantes.Ya estamos en la bioimpresión de pulmones

 Cada día miles de personas se benefician de la generosidad de donantes de órganos anónimos que ceden BioimpresionOrganosEn3D
corazones, córneas, riñones o tejido epidérmico a enfermos de diversas dolencias. Sin embargo, debido a los problemas de compatibilidad sanguínea y a la gran demanda, no siempre hay un donante disponible. Además, los pacientes que han recibido el trasplante deben medicarse de por vida para evitar problemas de rechazo. Ante estos obstáculos, la ciencia está buscando vías alternativas, especialmente en el campo de la creación de órganos en el laboratorio, partiendo de células madre. Los cultivos de piel ya son una realidad para afectados por quemaduras, pero ahora la impresión 3D está abriendo el camino a soluciones mucho más ambiciosas. Los pulmones son los órganos más grandes del cuerpo y uno de los más complejos, con millones de alveolos y una estructura branquial que, extendida, ocuparía una cancha de tenis. De ahí que los prototipos impresos en 3D por la empresa estadounidense United Therapeutics supongan un avance revolucionario.

Nanotexture infographic

Esta empresa, junto a la también estadounidense 3D Systems, están desarrollando una impresora 3D con la que creen que serán capaces de elaborar un pulmón con gran nivel de detalle, incluyendo las veintitrés ramas branquiales, la red de alveolos y los vasos capilares. Para ello, se han basado en un material biocompatible como es el colágeno. Ahora bien, por sí solo y más allá de la proeza de ingeniería que supone, un pulmón de colágeno es completamente inservible. Una vez impreso el molde, los científicos pretenden crear un cultivo de células madre que sea capaz de recubrir toda la estructura, y de esa forma convertirse en un órgano funcional

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Nuevos modelos para el estudio del uso de metales en la formación de moléculas

NuevosProcedimientosUsoMetalesFormacionMoleculasInvestigadores del Instituto de Síntesis Química y Catálisis Homogénea, centro mixto del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y la Universidad de Zaragoza, han preparado e identificado nuevos compuestos metálicos que permiten estudiar el proceso mediante el que dos metales comparten y forman nuevas moléculas, lo que se conoce como transmetalación. El trabajo ha sido publicado en la revista Chemistry, A European Journal.

“En nuestro laboratorio hemos preparado e identificado cuatro nuevos compuestos metálicos que contienen platino y oro o plata y que pueden considerarse como una foto fija del proceso intermedio justo antes de que estos metales inicien el proceso de transmetalación. Las características de las moléculas orgánicas unidas a los átomos metálicos de estos compuestos hacen que no puedan completar la migración de un metal a otro y queden congeladas en el proceso intermedio.”, explica el investigador del CSIC Antonio Martín Tello.

Creación de nuevas moléculas

En general, la creación de nuevas moléculas orgánicas tanto en el laboratorio como en la industria se lleva a cabo por unión o transformación de otras. Estos procesos tienen gran interés en química ya que estas nuevas moléculas tienen posibles aplicaciones biológicas, tecnológicas e industriales, entre otras. En muchas ocasiones, la formación de nuevas moléculas involucra la ruptura y formación de nuevos enlaces entre sus átomos de carbono mediante reacciones químicas en las que intervienen catalizadores. Un catalizador es una sustancia que favorece que la reacción tenga lugar, aumentando su velocidad o disminuyendo la energía necesaria para que ocurra, y que puede recuperarse y reutilizarse

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Respuesta del Mediterráneo al cambio global.

EspeciesInvasorasDetectaddasEnElMediterraneoLos esfuerzos actuales por reducir la pesca podrían no ser suficientes para recuperar los recursos pesqueros de especias nativas, como la merluza, si continúan aumentando la temperatura del mar y la presencia de especies invasoras. Esa es la conclusión a la que llega un trabajo internacional liderado por el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) que se publica en la revista Scientific Reports.

En el estudio, los científicos han evaluado los efectos de la reducción pesquera en diferentes posibles escenarios futuros. Para ello han usado un modelo ecológico calibrado basado en el Mediterráneo oriental y han evaluado su respuesta ante tres variables: la subida de la temperatura, los cambios en la presión pesquera y el aumento de las especies invasoras. Primero se ha analizado la respuesta del ecosistema a cada una de estas variables de manera independiente para después combinarlas y simular un total de 11 escenarios futuros

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BRASIL

La Ballena Azul

BallenaAzulEl ministro brasileño de Justicia, Omar Serraglio, pidió a la Policía Federal que investigue el juego virtual conocido como “Ballena Azul” tras la alarma creada en las últimas semanas por las muertes de adolescentes presuntamente vinculadas a este fenómeno.

La decisión del ministro responde a una solicitud de varios diputados federales y del alcalde de Curitiba, Rafael Greca, que presentaron documentación sobre suicidios y autolesiones que involucran a adolescentes.Similar a un juego de rol, la “ballena azul” propone a los participantes 50 desafíos para cumplir y el suicidio es el último de la lista.

Los adolescentes reciben mensajes en su teléfono o en perfiles de Facebook para unirse a grupos cerrados y poder participar en el juego.
Entre los retos a ser superados hay algunos simples, como dibujar una ballena en un papel y otros más mórbidos, como cortarse los labios, hacerse un agujero en la mano, tatuarse una ballena en el brazo con una lámina o pasar 24 horas sin dormir viendo películas de terror.
La última voz de alerta en Brasil se alzó hoy en Manaos donde una madre ha denunciado que al menos doce jóvenes participan en el juego, según el portal G1.

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Declive económico

micheltemerEl Gobierno de Michel Temer ha anunciado un retroceso del 3,6% en el PIB de 2016, un resultado muy inferior al previsto por los expertos

Sin superar la crisis política y económica que atraviesa desde 2013 –cuando surgieron las protestas contra el Gobierno del Partido de los Trabajadores (PT)–, Brasil no consigue salir de la recesión, la más larga desde los años treinta. El Gobierno de Michel Temer anunció este martes el retroceso del 3,6% en el PIB de 2016, un resultado muy inferior al previsto por los expertos. Al anunciar el resultado, la coordinadora de Cuentas Nacionales del Instituto de Estadística, Rebeca de La Rocque Palis, señaló que «como el PIB cayó y la población aún está creciendo, tuvimos tres años de baja en el PIB per capita, una reducción del 9,1%, lo que significa empobrecimiento».

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Deportes

Coruxo F.C.-Salamanca C.F. 1-1, en el campo del Bao

PartidoCoruxo-SalamancaIVMinInteresante partido de fútbol en el campo del Bao, entre el Coruxo F.C. y el Salamanca C.F.con diversas alternativas en el juego, una primeraa parte con mayor dominio del Salamanca, en la que cabe destacar un paradón impresionante del portero del Coruxo, que salvó a su equipo de retirarse al descanso en desventaja. La segunda parte fue de poder a poder.

Uno y otro equipo llegaban con facilidad a la portería contraria, y en el minuto 73, Pablo González, número diez del Salamanca puso a su equipo con ventaja en el marcador 0- 1 (Véase el vídeo que figura al final de la crónica). Diez minutos más tarde, metió Lucas Puime, número cinco del Coruxo el tanto del empate.

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Alavés 1 Real Madrid 0. Lección fundamental

lopetegui-florentino¿Sorprende? ...¿A quién sorprende? Despachen y pongan en el rincón al Órdago desinformador habitual. Que han querido vender un inicio de temporada fantástico del Real Madrid, con un entrenador fuera de serie, que hacía ya de lo más dudoso a Zidane- ganando sus tres copas de Europa de puñetera casualidad , y en un descuido de sus rivales - La realidad es que el Madrid en su inicio de temporada, comenzó prácticamente perdiendo la Supercopa de Europa, con mala imagen, y luego se vendieron como éxitos superlativos, sus victorias sobre rivales en desventaja manifiesta, y muy discutible opción al parangón y más borrachera de aleluyas, con que se poblaron páginas y espacios mediáticos, en escaseces y mediocridad de pura vergúenza ajena. Ahora sin recato ni vergüenza alguna, -escaseces intelectuales se lo impiden-los que vendían el cielo que llevaba encima el Madrid, sus jugadores y sobre todo su entrenador, se horrorizan ya de todos ellos. Y también hacen un pinito de desautorización sobre la junta directiva. Ninguno vale

Y el entrenador- lopetegui -aparece al desnudo en toda su mostrenca realidad y medianía. El golpe de gracia, se lo dió el Alavés de hoy mismo al endosarle el gol de la victoria en el minuto 94 obra de Manu García. Rematando de un certero cabezazo el saque de un córner.

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